以擬用于高危PCI輔助支持治療的介入式左心室輔助裝置臨床試驗設(shè)計為例，目前各類經(jīng)皮機械循環(huán)輔助裝置用于高危PCI輔助支持治療中，缺乏關(guān)鍵證據(jù)證明某類產(chǎn)品的絕對優(yōu)勢，指南對各類經(jīng)皮機械循環(huán)輔助裝置的推薦更傾向同一推薦級別。故用于高危PCI輔助支持治療的介入式左心室輔助裝置不符合“當設(shè)置對照在客觀上不可行時”單組試驗的適用條件，應(yīng)進行隨機對照設(shè)計，證明此類產(chǎn)品臨床收益大于風險。

又如申報產(chǎn)品在相同適用范圍下存在相似的醫(yī)療器械，以對照產(chǎn)品價格較高或者臨床試驗機構(gòu)沒有采購等理由，認為現(xiàn)有治療方法因客觀條件限制不具有可行性，從而選擇單組目標值設(shè)計。實際上，此種情形不屬于“設(shè)置對照在客觀上不可行”，不能作為選擇單組目標值設(shè)計的合理理由。

應(yīng)深刻理解單組目標值設(shè)計相較于隨機對照臨床試驗存在的固有偏倚以及其可提供的臨床證據(jù)的有限性。注冊申請人需綜合考慮申報產(chǎn)品安全和性能基本原則符合性、風險收益分析、臨床試驗需要解決的問題，確保選擇的設(shè)計類型及臨床試驗結(jié)果可以證明產(chǎn)品臨床受益大于風險。

以部分可降解卵圓孔未閉封堵器為例，在臨床大多數(shù)情況下，卵圓孔未閉并不需要治療，僅在某些情況如對發(fā)生過不明原因腦卒中的卵圓孔未閉患者使用此類產(chǎn)品對卵圓孔進行封堵，有可能降低腦卒中的發(fā)生比例。此種預防方式臨床尚未得到公認，已有支持文獻證據(jù)水平較低，如采用單組目標值設(shè)計，則不能證明卵圓孔未閉人群使用該產(chǎn)品后可降低卒中復發(fā)風險，不能證明受益。同時產(chǎn)品植入后可能帶來血栓形成、器械栓塞、肺栓塞、心律失常（房顫、房撲）、心包積液、心臟壓塞、出血、殘余分流等風險，綜合考量后臨床試驗結(jié)果無法推論出此類產(chǎn)品臨床受益大于風險。

以藥物洗脫球囊擴張導管為例，由于單組目標值試驗的固有缺陷,不能證明申報產(chǎn)品優(yōu)效于不含藥物的球囊擴張導管，或者非劣效于同類藥物球囊擴張導管，無法判定產(chǎn)品臨床受益大于風險。

與目標值比較的單組設(shè)計需事先指定主要評價指標有臨床意義的目標值。在選擇單組目標值設(shè)計時，需要首先確認是否可獲得公開發(fā)表的公認的目標值，或者是否有具有一定質(zhì)量水平及相當數(shù)量病例的臨床研究數(shù)據(jù)支持科學構(gòu)建目標值。

技術(shù)審評過程中，部分產(chǎn)品為了能夠采用單組目標值設(shè)計，通過限制適用范圍的方式以在形式上滿足“設(shè)置對照在客觀上不可行”的條件。限制后的適用范圍常常存在與臨床實際需求不符合，且部分限制條件在臨床上沒有明確界定等問題，因此通常存在用于構(gòu)建目標值的臨床研究病例與試驗人群、不一致的情形。

采用單組目標值設(shè)計，建議通過溝通交流途徑，與器審中心進行事先確認。按照《醫(yī)療器械臨床試驗設(shè)計指導原則》和本文所述條件，申報產(chǎn)品確需選擇單組目標值設(shè)計時，若無公開發(fā)布的指導原則、審評要點、共性問題解答、公開報告以及審評論壇等公開信息支持時，注冊申請人應(yīng)充分利用創(chuàng)新醫(yī)療器械溝通交流、受理前溝通交流、審評前置溝通交流、用于罕見病防治的醫(yī)療器械受理前咨詢等多種溝通交流機制，準備充分的支持性資料（包括產(chǎn)品適用范圍、設(shè)計特征、臨床前證據(jù)、臨床試驗需要解決的問題、單組目標值設(shè)計的選擇理由、單組目標值的設(shè)定依據(jù)等），經(jīng)與器審中心研究、討論并確認后再開展臨床試驗，避免后續(xù)因臨床試驗設(shè)計缺陷，導致延誤產(chǎn)品上市進程。